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重大突破:全新基因編輯技術,首次實現線粒體DNA的精準編輯

2020-11-02 02:18
健康之家 2020年7期
關鍵詞:脫氨酶編輯器拷貝數

最近,《自然》雜志刊登了一項新研究,科學家們利用一種細菌毒素DddA開發了針對線粒體DNA的單堿基編輯器DdCBE,可直接針對雙鏈DNA將C-G堿基對編輯為T-A堿基對,而且編輯效率很高,也幾乎沒有脫靶效應。DddA是一種細菌毒素,與其他的脫氨酶不同,這種作用可以直接在DNA雙螺旋上發生,不需要解旋。對線粒體DNA的精準編輯之前從未實現過,現在應用最廣泛的CRISPR技術面對線粒體DNA也束手無策。而在HEK293T細胞中進行的實驗顯示,DdCBE的編輯活性能夠持續18天,其間對線粒體DNA的編輯沒有降低細胞存活率、沒有產生大的DNA片段缺失、也沒有影響DNA拷貝數。理論上來說,DdCBE有希望解決目前一半的線粒體DNA突變,就算不能夠修正全部突變,只是減少有害突變拷貝的數量,對于線粒體疾病也是能夠起到治療效果的,可以說DdCBE是線粒體疾病基因療法的一大進步,同時也是研究線粒體基因組的有力工具。Nature/《自然》

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