英矽智能：“AI”加速制藥，大模型蓄力“AI”

本刊記者/李沖

在任峰看來，上海大模型政策的發布，釋放了AI 制藥將迎來新發展的信號。

2023年年初，以ChatGPT為代表的生成式人工智能與AI大模型的興起，再次帶火了AI制藥。

但早在2014年，英矽智能創始人Alex Zhavoronkov便看到了生成式人工智能等前沿AI技術在制藥領域的發展前景，牢牢抓住了行業風口。2019年，在傳統制藥研發領域浸潤多年，但始終難以突破“高投入、高風險、長周期”等行業瓶頸的任峰，也將目光轉向了AI。

在當時的任峰看來，當舊問題難以突破，新技術的介入或許會帶來新的契機。時隔4年后的如今，任峰作為資深藥物研發科學家，已經成為英矽智能的聯合首席執行官兼首席科學官，引領公司超150人的上海藥物研發團隊，他的看法依舊如此，他坦言，“AI制藥是制藥領域未來發展的大趨勢”，近期，上海大模型政策的發布，也釋放了這一信號，側面驗證了他的看法。

AI加速，制藥呈現新形勢

AI的出現，打開了藥物研發的新大門。

從20世紀90年代人工智能與制藥的結合在實驗室內形成成熟的體系開始，將其投入生產線的嘗試一直在進行。從2014～2015年起，AI制藥的聲音逐漸變大，“但當時大家主要投入在AI制藥的概念驗證，直到2018年相關成果的出現，才將AI制藥推到了大眾面前”。任峰說道。而2023年年初，ChatGPT的興起，再次掀起了AI制藥的熱潮。

所謂AI制藥，即利用大數據、云計算等人工智能技術手段輔助藥物發現、藥物管理等藥物研發的多個環節。作為及早投身AI制藥領域的前沿玩家，英矽智能通過長時間的數據積累與算法迭代，更早、更快地直觀感受到AI對于制藥的加持。

成立之初，英矽智能便將生物信息學和AI技術結合，期待以生成式人工智能技術賦能一體化的藥物發現流程，以高效識別靶點、生成具有特定屬性分子結構的候選化合物，甚至是預測臨床2～3期試驗轉化率。從成立之初到2019年，經過6年的技術、數據積累，英矽智能將成果集成至Pharma.AI平臺，在其賦能下開展藥物研發。

當前，英矽智能已在纖維化、癌癥、免疫、神經退行性疾病等前沿領域布局了快速增長的自研療法組合。其中，最受人矚目的便是靶向特發性肺纖維化（IPF）的一款候選藥物。據了解，2023年上半年，由英矽智能自主研發的IPF候選藥物先后在中美兩國進入Ⅱ期臨床試驗階段，全球首次達成了由人工智能發現的新靶點新分子進入臨床驗證的成就，也成為中國首個進入臨床階段的人工智能藥物。

據任峰介紹，該項目于2019年立項，在立項僅18個月后，便提名具有“全球首創”潛力的臨床前候選化合物（PCC）。任峰直言，“與傳統‘全球首創’（first-in-class）藥物的研發進程相比，我們在AI的助力下縮短了2/3的時間，研發投入也遠遠小于傳統研發的數千萬美元的花費”。

由此來看，AI制藥在靶點發現等環節，有著天然的優勢，隨著AI參與的深入，有專家表示，藥物研發領域的“雙十定律”（即一款新藥從研發到上市，平均需要10年時間和10億美元的投入）或將被打破。

ChatGPT接入，生成式AI釋放潛力

大幅縮短研發時間，是AI制藥最明顯的優勢之一。但藥物研發是創新，AI在某些細分方向或關鍵步驟上擁有四兩撥千斤的效果，但并非解決制藥難點的“萬靈丹”，更何況它自身也面臨難題。

對于AI制藥，數據是關鍵。任峰表示，其中，數據的數量、質量是重中之重，“當數據量大、環節成熟時，AI的賦能作用就比較明顯；但如果缺失數據，AI也無能為力”。

除此之外，在藥物不可缺失的安全性驗證、臨床環節，人工智能的助力十分有限?！敖刂聊壳?，還未有AI制藥的任何一款藥物在臨床上獲批?！比畏逭f道。

但以ChatGPT為代表的AI大模型的興起，為解決這些問題提供了新的思路。ChatGPT的出現，再一次驗證了英矽智能早期AI平臺建設的正確性和可能性。與此同時，以它為首的生成式AI與大型語言模型（LLM），也正為解決當前AI制藥的困境找到新出口。

從提高數據數量和質量角度來看，任峰認為，越來越多通用大模型的介入，將使得生物醫藥相關數據日益增加、研發投入門檻進一步降低。此外，利用英矽智能自身的數據進行二次訓練，有望大大提高數據的專業性和準確性?！耙訮harma.AI平臺為例，此前，在靶點生成后，需要人工篩選、排序，但接入對話功能后，可以直接向平臺提問，不需要人工從頭到尾去查看，效率大大提高?！?/p>

據任峰透露，目前，英矽智能正在開發自有大模型，并將其與已有的AI藥物研發平臺連通，降低藥物發現的門檻。此外，任峰認為在臨床環節，從臨床試驗方案設計到臨床報告撰寫，AI的用武之地也大大增加。

政策利好，成就AI大趨勢

“AI大模型會重塑各行各業，AI制藥領域也不例外?！?/p>

2023 年1 1 月，上海市出臺《上海市推動人工智能大模型創新發展若干措施（2023—2025年）》，政策利好下，受醫藥寒冬影響的AI制藥是否能夠再次掀起新熱潮，值得商榷。

2019年，英矽智能落戶上海并組建藥物研發團隊。三年以來，英矽智能在中國已搭建了逾百名科學家組成的藥物研發團隊，其中，位于上海張江的藥物研發中心擁有150位成員，碩博比達92%，研發人員占比77%，成為目前英矽智能全球布局中規模最大、人才聚集性最高的中心。

隨著AI大模型新政策的發布，上海AI大模型領域無疑將迎來新一輪的發展，這讓本就看好上海人才、產業鏈上下游資源的任峰看到了發展的新契機。他表示，政府重視在利好AI大模型相關行業的同時，也促使行業有序發展，減少同類型資源內耗?！斑@對英矽智能來說，是一個好機會，將有更多的通用大模型系統可以借用，豐富自身AI平臺的內容?！?/p>

當前，英矽智能搭建了涵蓋PandaOmics靶點識別引擎、Chemistry42分子生成和設計引擎、inClinico臨床試驗結果預測引擎的Pharma.AI藥物研發平臺，嘗試用AI賦能制藥的各個關鍵環節。2023年11月，英矽智能在新揭幕的加拿大蒙特利爾中心發布Pharma.AI平臺更新，全方位整合大語言模型對話功能，并新增ADMET成藥性質預測與個性化獎勵機制等功能。

與此同時，任峰也看到，AI制藥雖然是未來藥物研發的必然趨勢，但其短期發展曲線卻難以預測。即使在AI制藥領域深耕多年，任峰也依然無法預測其將在何時爆發，他表示，AI是手段，并非保障，傳統制藥領域遇到的失敗率問題，AI制藥仍面臨，即使AI大模型的出現降低了這種風險，但也存在失敗的概率，“現在，我們需要對AI制藥多點耐心”。