藥品監測評價：從多方探索到價值回歸

文丨本刊記者 寧艷陽

2017年9月，全國所有公立醫院全部取消藥品加成，此后，促進藥品價值回歸日漸成為藥品供應保障工作的核心議題。2018年4月，國務院機構改革，新組建的國家衛生健康委員會主要職責中包括“開展藥品使用監測、臨床綜合評價和短缺藥品預警”，藥物政策與基本藥物制度司具體開展此項工作。

藥品使用監測和臨床綜合評價，是促進藥品回歸臨床價值的基礎性工作，是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應保障制度的具體要求。那么，如何以臨床藥學工作為核心，做好藥品使用監測和臨床綜合評價工作，促進更多、更經濟、更合理的藥品應用到臨床？

本期嘉賓：

國家衛生健康委藥物政策與基本藥物制度司藥品目錄管理處處長 劉嘉楠

國家衛生健康委衛生發展研究中心衛生政策與技術評估研究室主任 趙琨

西安交通大學藥學院副院長 方宇

北京大學第三醫院藥劑科 閆盈盈

吉林省衛生健康委藥政處處長 劉宇赤

上海市衛生健康委藥政處處長 吳文輝

江西省衛生健康委藥政處處長 孫常翔

河南省衛生健康委藥政處處長 孫威

廣東省衛生健康委藥政處處長 羅震旻

四川省衛生健康委藥政處副處長 王曉麗

湖北省衛生健康委藥政處科長 周健丘

為公眾用藥提供證據

劉嘉楠：

黨的十八大以來，全國藥品供應保障工作堅持以人民為中心，突出藥品治病救人的本質特征和臨床價值?！丁敖】抵袊?030”規劃綱要》《“十三五”衛生與健康規劃》《“十三五”深化醫藥衛生體制改革規劃》等文件對藥品使用監測和臨床綜合評價提出了明確要求。新一輪黨和國家機構改革，也將開展藥品使用監測和臨床綜合評價確定為衛生健康部門的法定職責。2018年9月，國務院辦公廳印發《關于完善國家基本藥物制度的意見》，將藥品使用監測和臨床綜合評價工作的輪廓勾勒地更加清晰。2019年4月，國家衛生健康委印發《關于開展藥品使用監測和臨床綜合評價工作的通知》，再一次體現了國家開展此項工作的決心。

劉嘉楠

趙琨

方宇

目前醫療市場的供需關系中，醫療機構和衛生健康部門組成供方，患者和醫保部門組成需方。在解決群眾看病難、看病貴問題的過程中，供需雙方需要達成一個共識，而臨床證據正是共識達成的基礎。衛生健康部門開展的藥品使用監測和臨床綜合評價工作，將為國家基本藥物目錄、鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發申報兒童藥品清單、醫療機構用藥目錄等的遴選調整，促進安全用藥、合理用藥、合理控費，促進藥品回歸臨床價值，指導藥品招標采購，保障藥品供應等，提供全面、科學的證據信息。

開展藥品使用監測和臨床綜合評價是一項創新性、系統性工作，要加快建立健全相關的標準規范和工作機制。

藥品使用監測工作：建立國家、省兩級藥品使用監測平臺和國家、省、地市、縣四級藥品使用監測網絡。開展全面監測，所有公立醫療衛生機構按要求主動配合，系統收集并報告藥品配備品種、生產企業、使用數量、采購價格以及供應配送等信息。實施重點監測，在全國各級公立醫療衛生機構中抽取不少于1500 家機構，在全面監測工作基礎上，對藥品使用與疾病防治、跟蹤隨訪相關聯的具體數據進行重點監測。加強對監測信息的分析利用，分析用藥類別結構、基本藥物和非基本藥物使用、仿制藥和原研藥使用、采購價格變動和藥品支付報銷等情況，為臨床綜合評價提供基礎信息，并指導醫療機構藥品采購和上下級醫療機構用藥銜接。

藥品臨床綜合評價工作：國家組織制定管理指南、評價方法和標準等技術規范，建立臨床綜合評價專家委員會，圍繞國家基本藥物目錄等遴選工作組織開展綜合評價。省級衛生健康行政部門根據國家部署安排和相關指南規范要求，兼顧轄區藥品供應保障和使用需求，組織優勢力量，因地制宜開展綜合評價工作。各級醫療衛生機構開展藥品臨床綜合評價時，要充分利用藥品使用監測數據，并將評價結果作為本單位藥品采購目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學服務、控制不合理藥品費用支出等的重要依據。

方宇：

當前正處于藥物政策轉型時期，需要通過視野革新、觀念更新、理念創新與實踐創新，推動藥品供應保障工作，推進藥品回歸臨床價值。具體來說，藥物政策要完成7項轉型：由單一推動向政策協同聯動轉變，注重發揮三醫聯動的效應；由經驗決策向更加注重循證決策轉變，注重發揮藥物經濟學與衛生技術評估的作用；由價格機制失靈向發揮價格杠桿作用轉變，注重體現醫療保障局的職能；由“以藥為中心”向“以人為中心”轉變，注重體現臨床藥學服務的內涵；由偏重制藥向注重用藥轉變，促進藥品臨床價值的回歸；由強調創新向仿創結合轉變，注重推行落實仿制藥相關政策；由注重效率優先向更加注重公平轉變，重點關注低價藥、急搶救用藥、抗癌藥、罕見病用藥、兒童藥等特殊用藥領域。

閆盈盈

劉宇赤

吳文輝

可以看出，藥物政策實踐將以價值為導向。藥品使用監測和臨床綜合評價正是促進藥品價值回歸的重要手段，希望通過該項工作的開展，使得國家藥物政策能夠更加精準的發力，為老百姓的健康做好全面保障。

吳文輝：

與其他藥品評價工作相比，藥品臨床綜合評價工作更全面。例如，藥品臨床試驗（GCP）是藥品上市的門檻工作，主要以保障藥品安全性為主；藥品質量和療效一致性評價，相對比較單一。而藥品臨床綜合評價是藥品上市以后的再評價，是很多“真實世界”數據支撐上的評價。藥品臨床綜合評價工作的結果應用，是藥品安全、經濟、有效、創新價值的再體現。以目前正在試點的按病種付費改革為例，某一病種的服務內涵包括哪些、跟藥物使用有關的服務方包含哪些、盡可能少用藥后的疾病預后如何、是否當下的節省成本與將來的降低成本成正相關等，都可以從科學有效的藥品臨床綜合評價工作中得到證據支撐，更好地促進藥品臨床應用價值的體現。

評價和監測提供決策依據

趙琨：

藥品臨床綜合評價中的“綜合”有4 層含義。從組織架構上說，應包含國家和省級衛生健康行政部門、國家和省級醫療機構、科研院所、行業學會協會等；從應用學科上說，應包含循證醫學、流行病學、臨床醫學、臨床藥學、循證藥學、藥物經濟學、衛生技術評估；從評價內容來說，應包含藥物技術評估和藥物政策評價；從評價維度來說，應包含安全性、有效性、經濟性、創新性、適宜性、可及性。

藥物技術評估更偏向于單個藥物的評價，涉及幾個核心問題。一是評估誰？一般來說，評估以基本藥物和特殊人群用藥為重點，兼顧已新入市或擬入市藥物。其中，基本藥物主題應滿足疾病負擔重、用藥需求大、費用占比高、產業驅動力強、診療服務體系影響大、爭議性強；特殊藥物主題應滿足新特藥、兒童藥、應急和短缺藥、孤兒藥等。二是評估數據從哪兒來？藥物技術評估的數據應來源于“真實世界”數據，包括基本公共衛生服務數據、患者病案信息、醫院HIS 系統數據、患者日清單數據、人群監測數據、招標采購數據等。三是評估結果怎么樣？評估意見一般包含推薦（進入基本藥物目錄、成為重大新藥創制項目、納入醫保用藥目錄等）、有條件推薦（用于特定亞組人群，特定時間、特定劑量和給藥路徑等）、評估基地試點使用（為啟動二次評估提供數據）、不推薦。

藥物政策評價不會圍繞一個產品單獨設立，評價主題應是社會影響面廣、社會關注度高、與經濟社會發展和公眾利益密切相關的兼顧評估成本的藥物政策。其中，常規評價包括政府有關部門根據國家及地方衛生與健康戰略規劃，對國家藥物政策進行跟蹤評價；通過對熱點輿情分析，對人民群眾年度最為關心的藥物政策進行評價。臨時評價主題可根據改革形勢的變化、領導批示和重大事件的發生臨時確定。

孫常翔

孫威

羅震旻

王曉麗

周健丘

閆盈盈：

藥品使用監測，是通過橫斷面研究設計對藥品的使用現狀進行描述并實施重點監控的過程，如監測重點監控藥品使用占比等。藥品使用監測內容主要包括有效性、安全性、經濟性3 個方面。隨著大數據時代的到來，利用常規手段收集醫療數據已經明顯不夠，需要納入電子病歷、醫保信息、藥品注冊數據、藥品超說明書使用等更多的“真實世界”數據。

藥品臨床綜合評價，可以影響政策制定，如導致國家基本藥物目錄的撤出、醫保藥品目錄的限制使用等；也可以影響經濟效益，如造成某種藥品市場份額大幅下降、節約醫保藥品資源數十億元等。當前，衛生技術評估是藥品臨床綜合評價的重要方法之一，其原理是基于循證醫學、衛生經濟學和醫學倫理學等理論，對藥品和給藥方案等衛生技術進行全面系統的評價，并為各層次的決策者提供決策依據，提高有限資源的利用效率。

頂層入手完善政策

劉宇赤：

目前，在國家層面，還未制定藥品使用監測和臨床綜合評價的管理指南、評價方法和標準等技術規范，制約著相關工作的開展。希望在已有工作的基礎上，國家版的指南和規范能夠盡快印發，盡快給各地提供一個指導性的方案，相信在一個框架下、一個標準下，產生的綜合評價效果會是趨同的。

同時，在做藥品臨床綜合評價的時候，有國家層面、省級層面和區域層面等不同的隊伍，如何讓大家不要集中到某一個藥或者某一類藥上面，國家應該做一個統籌安排。

孫常翔：

藥品臨床綜合評價工作，還面臨一些挑戰。國家提出各級醫療衛生機構開展藥品臨床綜合評價時，要充分利用藥品使用監測數據，并將評價結果作為本單位藥品采購目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學服務、控制不合理藥品費用支出等的重要依據。但現實中，既懂藥學專業知識、又懂統計學等方法學等醫務人員很少，執行起來有難度。還需要政府統籌，成立專家組，聚集吸納多學科人才。

目前的科研項目多是“撒胡椒面”型，在藥品臨床綜合評價工作中，很可能會出現大量重復性的研究。不同的醫院、不同的水平、不同的研究方法，衍生出的是不同的評價結果。為了避免這類問題，在頂層設計上一定要做好總體規劃，說明誰來做、分別負責哪些、進度怎么樣、結果如何推廣使用等問題。

藥品臨床綜合評價是一項全新的工作，推行方案和指南規范都確定下來之后，必須有一個持續的培訓過程，讓所有的研究單位、醫療機構都采用同質化的數據調取方法和分析方法。

孫威：

藥品使用監測和臨床綜合評價工作一定要做好頂層設計。其一，要放到國家重大項目層面，作為政府行為去推進。其二，要有可持續發展的財政資金作保障，可以是財政支出，也可以是國際資金支持。其三，要和深化醫改的三醫聯動共同推進，要和仿制藥質量和療效一致性評價工作共同推進，要和醫保部門銜接好、形成合力，不能“兩張皮”。其四，要有信息化的手段做支撐，推動數據共享，挖掘大數據潛在價值。其五，要有相關的技術規范，有統一的管理指南、統一的監測評價內容、統一的技術支撐。

羅震旻：

藥品臨床綜合評價涉及的內容非常多，應用的方法學也較復雜，怎么選擇、如何落地都比較難。藥品臨床綜合評價主要有藥物技術評估和藥物政策評價兩大方面，建議分步驟開展，第一階段先把藥物技術評估體系建立起來，在此基礎上在開展藥物政策評價。另外，在藥品臨床綜合評價的培訓中，針對行政層面的培訓和醫療機構技術層面的培訓最好放在一起，因為二者之間需要建立鏈接。研討，決定按照項目委托的方式，由各家醫院結合自己的需求開展專項研究。

其二，以納入指南和共識為應用導向。在實際調研過程中可以發現，在臨床用藥指導中，專家更為接受的是行業指南和專家共識。因此，要把藥品臨床綜合評價的結果快速融入行業指南和專家共識中。目前，已經有了這樣的政策預見性和規劃，但是實現路徑還需要進一步明確、清晰化。

王曉麗：

當前，四川省正開展藥品臨床綜合評價工作，以推進更多更經濟更合理的藥品快速應用到臨床中。在具體的工作過程中，有幾點體會。

其一，以項目委托為主要方式。目前，藥品臨床綜合評價的方法學相對成熟，國內外都有可以借鑒和學習的經驗。但是在項目落地、具體到各家醫院的時候，每家醫院的基礎不同、模型也不太一樣。為了建立更合理、可供參考、可為未來提供實際經驗的模型，經過和專家

周健丘：

在藥品監測評價工作中，數據的收集、統籌非常重要，但目前還有一些瓶頸需要突破。由于全國普遍推行醫聯體建設，數據的收集已經不僅局限于單體醫療機構，后續很多指標需要跟醫聯體建設指標相適應，如何接軌需要重點考慮。除了藥品使用監測之外，還有抗菌藥物監測、合理用藥監測、短缺藥品監測等不同的工作，這些監測還都是信息孤島，必須把這些條線工作整合起來。