FGFR抑制劑Infigratinib單藥治療攜帶EGFR變異的復發性膠質瘤的療效

約8%的神經膠質瘤攜帶成纖維細胞生長因子受體(FGFR)基因組變異(擴增、突變和/或融合)，特別是EGFR1和EGFR2。本研究是一項多中心、開放標簽、單臂的Ⅱ期臨床試驗研究，評估了選擇性EGFR1-3抑制劑Infigratinib(BGJ398)在攜帶EGFR變異的復發性神經膠質瘤中的有效性和安全性。招募了明確攜帶EGFR變異的復發性或進展的神經膠質瘤成年患者，予以口服Infigratinib 125 mg(1～21/28天)。主要終點是調查者評估的6個月無進展生存率。此外，研究人員還對預處理的腫瘤組織進行了全面的基因組譜分析，以探索其他與療效相關的分子特征。

共招募了26例患者，6個月無進展生存率為16%，中位無進展生存期為1.7個月，客觀緩解率為3.8%。但是，4例患者獲得了持久的病情控制(至少1年)：其中3例患者攜帶FGFR1(K656E)[n=2]或EGFR3(K650E)[n=1]激活性點突變，而1例患者攜帶FGFR3-TACC3融合變異。高磷血癥是最常見的治療相關不良事件(全級發生率：76.9%；3級發生率：3.8%)，是一種已知的FGFR抑制劑的靶內毒性。

綜上所述，FGFR抑制劑Infigratinib單藥治療在攜帶EGFR變異的復發性神經膠質瘤患者中的療效有限，但攜帶FGFR1或FGFR3點突變以及FGFR3-TACC3融合變異的患者可從Infigratinib單藥治療中獲得持久的疾病控制。(摘自：Clin Cancer Res)