罕見病防治藥械研發激勵法律保障機制研究

許迎玲，楊 悅

(1.上海健康醫學院醫療器械學院，上海 201318；2.清華大學藥學院，北京 100084；3.國家藥品監督管理局創新藥物研究與評價重點實驗室，北京 100084)

0 引言

罕見病概指發病率、患病率極低的疾病。我國采用正面清單框定罕見病范圍，2018年發布的《第一批罕見病目錄》收錄了121種罕見病，2023年發布的《第二批罕見病目錄》收錄了86種罕見病。法教義學規范性立場下，用于診斷、預防、治療這207種疾病的藥品、醫療器械即屬于罕見病防治藥品醫療器械 (以下簡稱罕見病防治藥械)。該等產品具有科技含量高、研發難度大、市場規模小等特征，僅憑市場機制難以有效激勵企業加大研發投入。我國約有2000萬名罕見病患者，其中90%以上面臨“無藥械”“境外有藥械、境內無藥械”“超適應癥用藥”等困境。黨的十八大以來，以習近平同志為核心的黨中央始終把人民健康擺在優先發展的戰略地位，作出全面推進健康中國建設的重大部署。如何激勵企業加大研發投入、確保產品安全有效可及，是全面推進健康中國建設面臨的重要問題。

隨著2013年罕見病防治藥品被納入優先審評范圍，學界對產品可獲得性的研究日益豐富，呈現出兩種研究進路。一是運用定性、定量研究方法，分析本土激勵政策并進行實效評價，獲得如下結論：我國研發激勵制度體系尚未形成[1]，應當增加激勵舉措、加強制度銜接[2]。二是運用比較研究方法，考察制度先行國家或地區激勵舉措并提出本土化建議，包括完善監管規范[3]、擴大罕見病目錄[4]、明確產品認定標準[5]、改革審評審批制度[6]、確認市場獨占權[7]等。既有研究在構建促研發制度體系、開展制度移植等方面已經達成共識，但存在以下問題：第一，法解釋研究范式缺位。學者未能運用法律解釋方法對域內外重要條款展開規范分析、學理反思，不利于研判制度走向、敦促規范制修訂；第二，整體主義視角缺位。學者提出的制度建設、規范完善建議較為概括、零散，協同性、系統性明顯不足，且重藥、輕械，難以為制度體系、規范體系建設提供詳盡方案。

自20世紀80年代起，美國通過立法固定激勵舉措、搭建激勵體系，為諸多國家和地區開展促研發制度建設提供了可資借鑒的經驗，其法律保障機制呈現出兩大特點。一是立法框架上，將研發激勵法律保障融入罕見病防治法律體系。具體而言，通過《孤兒藥法案》《醫療器械安全法案》《孤兒藥法案實施辦法》《罕見病法案》《孤兒藥研究資助法案》《聯邦食品、藥品和化妝品法案》《人道主義器械認定規則》等不同位階法規范推出一攬子激勵計劃。二是立法內容上，聚焦產品全生命周期布局激勵制度。具體而言，建立了囊括自然史研究、疾病認定、產品資格認定、研發資助、科研服務、臨床試驗豁免、稅收抵扣、自由定價、市場獨占等內容的制度體系。新加坡、日本、澳大利亞、歐盟、韓國、阿根廷、巴西等國家和地區緊隨其后，紛紛采用立法方式提升產品可獲得性。很多國家、地區開展專門立法之前幾乎沒有相關產品在國內、域內成功上市，立法發布后申請和獲批數量穩步上升，帶動罕見病防治藥械以及生物醫藥產業持續高速發展[8-9]。

學者的共識為本文指明了研究方向，域外經驗確保了結論的可靠性、可操作性。本文將遵循法解釋研究范式，立足規范文本考察法律保障現狀、分析存在的問題，經由必要性論證，回答如何構建罕見病防治藥械研發激勵法律保障機制的問題，同時堅持整體主義視角，從立法理念、立法框架、基本制度三個層面構建法律保障機制，并著眼產品全生命周期細化激勵目標、布局激勵制度，以制度建設為先導框定立法實質內容。

1 罕見病防治藥械研發激勵法律保障現狀

1.1 通過宣示性條款樹立研發激勵導向

我國衛生健康領域的“基本法”即《基本醫療衛生與健康促進法》 (以下簡稱《衛健法》)第60條作出宣示性規定：國家支持防治罕見病等藥品的研制、生產，滿足疾病防治需求?！缎l健法》的特別法《藥品管理法》第16條亦作出宣示性規定：國家鼓勵罕見病治療新藥的研制，推動藥品技術進步。該兩條至少存在以下兩點不同：其一，在產品名稱上，《衛健法》使用的是“防治”，《藥品管理法》使用的是“治療”，從藥品功能出發，顯然前者更為準確，例如2017年在美獲批的孤兒藥Haegarda就是用于預防遺傳性血管性水腫發作而非急性發作時的治療[10]；其二，在鼓勵研制目的上，《衛健法》表述的是“滿足疾病防治需求”，《藥品管理法》表述的是“推動藥品技術進步”，前者側重于對衛生健康立法目標的描述，后者側重于對科技立法目標的描述。這兩種不同的表述提示我們，罕見病防治藥械研發激勵立法兼具衛生法和科技法屬性，定位為行政規制視域下的“跨領域法”更為準確。

1.2 通過授權性條款確立優先審評審批、附條件批準上市機制

行政許可是對一般禁止性規定的解禁，于行政相對人而言具有明顯的授益性，獲得許可意味著可以從事某項特定活動?；谂R床需求、激勵導向等方面的考量，立法在明確藥品及第二、三類醫療器械一般許可程序的同時設置了優先、附條件等特別許可程序。就罕見病防治藥品而言，《藥品管理法》第96條將其納入優先審評審批范圍，給予優先核查、檢驗、通用名稱核準等政策支持?！端幤纷怨芾磙k法》第70及96條將“臨床急需境外已上市罕見病用藥”審評時間限定為70個工作日，將其他罕見病用藥審評時間限定為130個工作日。就罕見病防治醫療器械 (含體外診斷試劑)而言，《醫療器械注冊與備案管理辦法》第73條、《體外診斷試劑注冊與備案管理辦法》第72條將其納入優先審評審批范圍；《醫療器械監督管理條例》第19條第1款將其納入附條件批準上市范圍，給予上市后繼續完成注冊證載明事項的制度優惠，配套部門規章亦作出重復性規定。此外，如果相關藥械符合突破性治療藥物程序、藥品附條件批準程序、創新醫療器械特別審查程序適用范圍，亦可適用該等特別審批或審查程序。

1.3 通過行政規范性文件發布激勵政策、細則性規定

立法主義立場下，行政規范性文件不屬于制定法法源；司法主義立場下，行政規范性文件是認定行政行為合法的依據，也是司法裁判的法規范依據[11]。秉持司法主義立場，本文將其納入法律保障現狀考察范圍。經由北大法寶“法律法規”數據庫檢索，中央層面發布的涉及罕見病防治藥械研發激勵且現行有效的行政規范性文件接近50部。依據功能的不同，該等規范可以類型化為旨在發揮政策導向作用的指導性、宣示性規范，以及獲得國法授權、與國法相聯結的非獨立性法律規范[12]。第一類規范多為藥械監管頂層設計，即行政機關發布的政策性文件，占比超過一半。例如，中共中央辦公廳、國務院辦公廳于2017年聯合發布的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》 (以下簡稱《意見》)作出系列激勵性指示。需要注意的是，該文件既屬于黨內法規，也屬于行政規范性文件。第二類規范多為對前述制定法法源或頂層設計的具體化，即藥械監管機關發布的細則性規定。例如，國家藥監局于2018年發布的《用于罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則》即屬于對部門規章相關條款的具體化，對《意見》有關“支持罕見病治療藥品醫療器械研發”指示的落實。

2 罕見病防治藥械研發激勵法律保障存在的問題

2.1 罕見病防治藥械研發激勵制度體系尚未形成

我國尚未形成覆蓋面廣、聚焦度高、均衡協調的研發激勵制度體系，具體表現在以下方面。

第一，激勵措施單一。規范分析顯示，我國制定法層面激勵舉措局限于審評審批環節。以產品上市進程為邏輯線，藥械全生命周期可以區分為上市前、中、后三個階段，各階段激勵目標可以進一步細化。上市前研發激勵的主要目標在于節約研發成本，以緩解市場失靈對研發投入的影響；上市中研發激勵的主要目標在于加快上市進程，以降低企業報批成本、推動產品早日上市；上市后研發激勵的主要目標在于提高研發回報，以確保企業獲得足夠收益，具有持續投入的能力和動力。制度建設應當立足各階段目標匹配激勵措施，僅關注審評審批環節難以形成制度合力。

第二，關鍵制度缺位。國內外學者基于實證考察、理論分析基本達成共識：市場獨占是最有效的激勵手段。然而，我國制定法層面尚未確立該項制度。美國賦予罕見病防治藥品7年市場獨占期，規定了無法保障供應、在先持有人書面同意兩項例外情形[13]；歐盟將期限確定為10年，增加了不再符合孤兒藥標準、利潤足夠豐厚、新藥更安全有效等例外情形[14]；日本在再審查制度中變相賦予罕見病防治藥品6～10年、罕見病防治醫療器械不超過7年的市場獨占期[15]。立法者已經關注到該項制度，2022年5月發布的《藥品管理法實施條例 (修訂草案征求意見稿)》第29條作出不超過7年的制度安排，并規定了“不履行供應保障承諾”的例外情形。較之于法治發達國家或地區有關例外情形的規定，該款傳遞出的政策尺度最為寬松。政策優惠力度大有利于調動企業研發積極性，例外空間小則容易加劇壟斷形成，不利于行業創新發展。實際上，僅依靠1個行政法規條款尚難以描述清楚制度全貌，未來勢必借助下位法對該款予以具體化。從上、下位法之間的關系出發，由于上位法未作出指引性規定，但凡下位法擴充例外情形，勢必減損上市許可持有人權益，下位法將面臨合法性危機。

第三，激勵領域失衡。我國罕見病防治藥械研發激勵呈現出重藥輕械的問題，如《衛健法》全文僅3個條文提及醫療器械，第60條作出宣示性規定時亦未提及醫療器械，這將導致罕見病防治醫療器械研發激勵缺乏法律依據、整體法律位階較低?！夺t療器械監督管理條例》對罕見病的關注也較為有限，在規定優先審評審批范圍時，僅將創新醫療器械納入而未提及罕見病防治醫療器械。制度同步性上亦存在問題，例如藥品管理領域已經關注到市場獨占期制度，醫療器械監管領域卻無相關制度考量。當然，重藥輕械不僅是我國藥械監管中存在的問題，歐盟自2007年以來就“是否應當開展罕見病防治醫療器械專門立法”“是否應當引入人道主義器械豁免制度”等問題展開多輪討論，時至今日仍無定論[16]。罕見病防治醫療器械在疾病篩查、診斷、外科手術、生命維持等方面發揮重要作用，重藥輕械的激勵態勢不利于推動產品科技創新、產業高質量發展。

2.2 罕見病防治藥械研發激勵規范體系尚待完善

我國尚未形成層次分明、內容明晰、內部統一的研發激勵規范體系，具體表現在以下方面。

第一，專門立法缺位。國外學者基于文獻檢索，發現35個國家中有27個就罕見病、孤兒藥開展了專門立法，而人口大國中國和印度卻沒有國家層面的立法和計劃發布[17]。經由前述分析，我國立法層面是有審評審批制度布局的，只不過沒有專門立法。但27/35的數據表明，通過專門立法推進產品可及性已然成為國際立法潮流。較之于分散式立法，專門立法在樹立激勵導向、推動區域內行動一致等方面優勢顯著。例如，《歐盟孤兒藥條例》從罕見病認定、產品資格認定標準及程序、監管機關職責、協議扶持、市場獨占等角度搭建制度體系，通過授權歐盟委員會、成員國發布配套規定布局規范體系，在整體法律保障機制中起到了建構性作用。

第二，激勵政策待法定化。罕見病防治藥械研發激勵呈現出“政策導向型”而非“法律保障型”特征，這與我國科技立法偏好政策先行的做法不無關系。政策在靈活性、回應性等方面具有一定優勢，但在穩定性、可預期性、確定性等方面明顯劣于以國家強制力保障實施的法律規范[18]。一般而言，新藥從研發到上市需要10年以上時間，第二類醫療器械需要2～4年，第三類醫療器械需要5～8年。面對超長研發周期，激勵政策、措施法定化是營造創新生態、確保企業長期穩定投入的重要舉措。既有激勵政策也亟待在法定化過程中實現具體化。例如，政策性文件多次提及“支持研發”，卻未匹配技術、經濟支持的具體路徑、標準化程式；多次提及“鼓勵仿制”，卻未在《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》中落實。

第三，規范之間存在沖突。一是《藥品管理法實施條例》第77條第3款將新藥界定為“未曾在中國境內上市銷售的藥品”，與下位法規定、具體實踐不一致?！端幤饭芾矸ā返?6條將罕見病防治新藥納入優先審評審批范圍，按照《藥品管理法實施條例》對新藥的定義，“仿制境外上市但境內未上市原研藥品的藥品”也應當屬于新藥，可以適用優先審評審批程序。但是，依托《藥品注冊管理辦法》《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》《化學藥品注冊分類改革工作方案》等規范，我國理論、實務界已經形成該種藥品屬于仿制藥的共識[19]。利益衡量結果顯示，《藥品管理法實施條例》第77條第3款不具有可接受性。二是《藥品上市許可優先審評審批工作程序》進一步對罕見病防治新藥作出限定，要求“藥物應具有明顯臨床價值”，與上位法相沖突?！懊黠@”和“臨床價值”均系不確定法律概念，賦予行政機關較大的裁量空間，增加了行政相對人適用優先審評審批程序的難度，有違反上位法之嫌，同樣不具有可接受性。

3 構建罕見病防治藥械研發激勵法律保障機制的必要性

3.1 保護患者權益，具體化憲法條款

根據凱爾森的法律位階理論，高級規范是低級規范的效力來源，決定了低級規范的制定主體、制定程序和具體內容，高級規范的終點即基礎規范[20]。在成文憲法國家，基礎規范是憲法；在不成文憲法國家，基礎規范是憲法性法律。我國是成文憲法國家，八二憲法框定了國家基本法律秩序，具有最高法律效力。憲法的次一級規范即狹義上的法律，主要功能在于具體化憲法以形成部門法、領域法秩序[21]。法律的次級規范包括行政法規、地方性法規、部門規章、地方政府規章等，該等規范的制定主體有義務落實法律確定下來的價值、原則、一般性規則。延續該建構思路，一個井然有序的法律體系得以形成。

在我國《憲法》中，第21條、第33條第2款明確了提升罕見病防治藥械可獲得性的價值取向?！稇椃ā返?1條規定：“國家發展醫療衛生事業，發展現代醫藥和我國傳統醫藥……保護人民健康?！睆募夹g層面來看，該等產品關涉基因組學、遺傳醫學、人體表型本體論等醫學基礎理論和前沿技術，無論能否研制成功往往都能推進理論發展、技術進步，帶動其他產品管線發展?？梢哉f，罕見病防治藥械是醫藥行業實施創新驅動發展戰略的龍頭產品。從醫藥領域來看，化學藥、生物制品等現代醫藥產物是防治罕見病的主力，中醫藥等傳統醫藥同樣能夠發揮防治作用。新發布的《中藥注冊管理專門規定》已經將用于罕見病防治的中藥新藥納入優先審評審批范圍?！稇椃ā返?3條第2款規定：“中華人民共和國公民在法律面前一律平等?！焙币姴』颊呤巧?、機會、境遇上的弱者，其權利的實現需要法律的特殊保障[2]。十多年前，出于財政負擔、臨床需求量等方面的考量，我國并未給予該等群體過多特殊保障，制度建設側重于保障基本藥械供應[22]。時至今日，隨著國家經濟實力的增強，保護2000多萬罕見病患者健康權益是履行權利保護義務、實現實質平等的必然要求。在中國式法治現代化進程中，各立法主體有必要在法律位階理論指導下，抓緊落實憲法原意、具體化憲法條款，不斷完善以憲法為核心的中國特色社會主義法律體系。

3.2 推進激勵政策具體化、體系化、法治化

政策、規范、制度三者之間關系緊密。政策往往以黨內法規、行政規范性文件的形式發布，旨在指明國家治理方向、路徑。政策的概括性、創制性特征決定了承載政策的該等文件在執法、司法環節的可適用性較低。倘若在執法環節適用，勢必賦予行政機關較大的裁量空間；一旦進入司法環節，將加劇合法性審查難度。為了確保政策的落地性，應當通過不同位階規范對政策予以具體化，該等規范既包括以國家強制力保障實施的硬法，也包括具有社會實效的軟法[23]。規范呈現出的外在表現形式即具體的制度，制度的運行推動規范被串聯成內部相互關聯的規范體系，某一領域規范體系的形成往往也意味著制度體系的形成[24]。黨的二十大報告強調，必須全面推進國家各方面工作法治化。法治化實現路徑之一即是對既有政策予以具體化、法定化，推動覆蓋主體、職權、職責、權利、義務、程序、救濟等信息的具體制度形成，繼而促進重點領域、新興領域規范體系、制度體系的形成。

具體到罕見病防治藥械研發激勵領域，激勵政策散見于與藥械安全、創新發展、行業監管等主題相關的政策性文件中。梳理顯示，激勵政策覆蓋面廣，但僅在審評審批等為數不多的環節具有可操作性。之所以具有可操作性，得益于不同位階規范對“加快審評審批”“附條件批準上市”等指示的落實。立法在落實政策、生成具體制度過程中，也會基于目的、體系等方面的考量對制度內容進行調整。以附條件批準上市為例，制度名稱從《意見》提及的“附帶條件”調整為“附條件”；適用范圍從“境外已批準上市的罕見病防治藥品醫療器械”調整為“罕見病防治醫療器械”。此時，基于“上位法優于下位法”的沖突處理規則，《意見》框定的適用范圍不再具有可適用性，相關政策完成向國法的轉化。隨著國家治理法治化水平的不斷提高，以往政策先行的做法在合法性上難以彌合的缺陷愈發引起重視。為此，除了做好具體化、法定化工作，政策推動制度試點、先試先行的做法也可以向發布試行性立法、暫行性立法、授權性行政規范性文件轉向[25]。

4 構建罕見病防治藥械研發激勵法律保障機制的基本思路

4.1 罕見病防治藥械研發激勵立法理念

從罕見病防治藥械研發激勵立法兼具衛生法和科技法的屬性出發，應當遵循以下立法理念。

第一，回應性立法與前瞻性立法并重。面對中央、地方層面發布的大量政策性文件，及時將成熟度高、實踐效果好且經得起合理性論證的政策法定化，是立法回應性功能的具體指向。立法在滿足社會需求的同時亦應當積極發掘社會需求，這是立法前瞻性功能的要求。實現該功能的路徑主要包括以下兩種：①研判域外相關法律制度是否有必要引入國內以及如何立足國情進行本土化；②研判如何優化本土實踐效果一般、合理性有待提升的激勵舉措。

第二，研發激勵與全生命周期監管并重。罕見病防治藥械關涉人民生命健康，加強全生命周期監管是重中之重。研發激勵旨在推進科技創新，但創新一定是建立在產品質量有保障的基礎上。例如，附條件批準上市降低了對臨床試驗完成度、數據完整度的要求，但并未降低對風險受益評估、安全有效綜合評價結果的要求。進言之，研發激勵是在全生命周期監管基礎上的激勵，可以作出靈活安排但不得超越安全性、有效性底線。

第三，監管機關職權與職責相統一、行政相對人權利與義務相統一。于行政主體而言，權責相統一是依法行政的基本要求。地方新近政策性文件亦呈現出責任落實到單位的趨勢，如《上海市加快打造全球生物醫藥研發經濟和產業化高地的若干政策措施》在規定每項政策措施時直接附上了責任單位。但是，政策性文件無法將職權、職責具體化，具體化工作仍待細則性規范完成。于行政相對人而言，權利與義務相統一是維護社會公共利益的必然要求。藥械企業在享受激勵性監管制度優惠的同時應當積極履行法定義務，否則須承擔相應的法律責任，包括行政處罰、許可相關的不力后果以及非行政處罰性不利后果等。

4.2 罕見病防治藥械研發激勵立法框架

落實上述立法理念，立法框架由一般性、專門性法律中的相關規定以及聚焦藥械全生命周期監管環節布局的下位法中的相關規定構成。

首先，就法律層面而言，宣示性、原則性規定應當體現在《藥品管理法》《科學技術進步法》等衛生及科技領域一般法中，有關研發激勵重要制度的框架性規定應當體現在罕見病防治專門法中。為了切實發揮法治穩預期、利長遠的作用，匹配罕見病防治藥械在生物醫藥創新發展中的戰略性、引領性地位，開展罕見病防治專門立法，即制定《罕見病防治與健康促進法》正當時。該法是對《憲法》《衛健法》相關條款的具體化，與《藥品管理法》等法律之間是特別法與一般法的關系。

其次，就其他位階法規范而言，應當將研發激勵制度嵌入藥械監管規范中。在制定法層面：國務院應當在《罕見病防治與健康促進法》配套行政法規中對研發激勵制度予以具體化；國務院部門應當將未盡事宜、其他細則性規定在部門規章中明確；地方立法機關主要承擔兩項立法任務，一是因地制宜具體化上位法，二是在立法權限范圍內推動制度試點、先試先行。在行政規范性文件層面：一方面，授權性行政規范性文件主要承擔細化上位法的功能，包括細化內、外部行政程序，指導產品管理類別判定等；另一方面，以行政規范性文件為外觀的技術規范同樣是法律保障不可或缺的一部分，我國已經發布了《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則》《用于罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則》，與臨床試驗、應用等相關的技術指導原則以及國家標準、行業標準等亦應當跟進。

4.3 罕見病防治藥械研發激勵基本制度

法律體系必須以一系列較為成型且彼此聯結的法律制度作為基本立足點[26]。立足各階段激勵目標，制度建設重點包括以下方面。

第一，產品上市前旨在節約研發成本的法律制度。聚焦如何推進疾病基礎研究、做好研發服務、加大研發資助力度等問題，上市前激勵制度建設重點包括：①推進疾病自然史研究；②建立集基因組學、真實世界數據、在研注冊數據等于一體的信息化平臺，加強行政指導、科研服務，鼓勵原創與鼓勵仿制并進；③建設國家、區域層面臨床試驗平臺，激發產-學-研-醫協同機制，提早加入國際多中心臨床試驗；④加大研發資助力度，增設事前、事中補貼通道，建立專項基金、擴大融資渠道等。制度建設主要圍繞兩方面展開：一是健全既有激勵制度，以信息化平臺為例，多家單位牽頭開發了NRDRS、RDDC等數據庫，但數據庫之間存在信息分散、重復、缺失等問題，應當在信息整合基礎上加強平臺建設，以充分發揮信息化平臺在研發決策、數據匯總、疾病診斷等方面的作用；二是補齊缺位激勵制度，我國已經啟動補齊工作，如2023年7月發布了《罕見疾病藥物開發中疾病自然史研究指導原則》，但諸如“鼓勵仿制”等制度缺位之處均尚待建構。

第二，產品上市中旨在加快上市進程的法律制度。聚焦如何深化審評審批制度改革，上市中激勵制度建設重點包括：①擴大罕見病范圍，建立產品資格認定和撤銷制度，全球已知的罕見病有7000多種，而我國罕見病目錄僅收錄了207種，及時對罕見病作出官方界定、更新罕見病目錄、建立罕見病防治藥械資格認定制度，是深化審評審批制度改革須解決的先決問題；②加大臨床試驗豁免力度，開辟專門審批通道，加強審評審批服務，暢通行政相對人救濟途徑，在既有審評審批制度基礎上如何進一步擴大制度優惠，是否有必要引入人道主義器械豁免制度，如何推進境內外同步研發、注冊等是制度改革須回應的具體問題；③建立產品注冊與生產許可并聯審批制度，重慶、廣東等地積累了豐富的實踐經驗，有必要抓緊研判制度前景。

第三，產品上市后旨在提高研發回報的法律制度。聚焦如何保障收益、解決企業后顧之憂，上市后激勵制度建設重點包括：①加大財稅支持力度，同步藥企、械企稅收福利，現行增值稅優惠僅針對清單內罕見病防治藥品，罕見病防治醫療器械以及未納入清單的藥品均無法享受，這是分散式立法的弊端，違反了同等對待的法治要求，與缺乏疾病及藥械認定標準不無關系；②改革委托生產制度，加速成果轉化，為了提升科研機構、科研工作者的積極性、獲得感，應當積極探索進一步釋放委托生產制度空間及促進成果轉化的具體路徑；③建立試驗數據保護、市場獨占期制度，如前所述，各國實踐表明市場獨占期制度是最有效的激勵手段，如何吸取有益經驗、降低負面效應是制度創設階段須考量的問題。

5 結語

在全面推進健康中國建設、實現高水平全民健康以及加快建設世界科技強國、推動我國從制藥大國向制藥強國跨越之際，在法治軌道上以制度創新、制度合力提升產品可獲得性正當時。經由現狀考察、問題分析、必要性論證，本文主張激勵策略應當從“政策驅動”向“法律保障”轉變，應當以立法理念為根本遵循、以基本框架為依托、以主要制度為基點，構建罕見病防治藥械研發激勵法律保障機制。較之于既有研究，本文在論證策略上注重以類型化的方式展開，在研究內容上不僅關注促研發激勵制度，更關注如何將具體制度有機嵌入法律體系。本研究對具體制度的討論側重于搭建制度體系而非闡釋制度內容，下一步應當聚焦制度建設重點，抓緊做好制度創設和完善工作，并注重處理好可操作性、協同性、系統性等問題，以制度建設為先導明確立法實質內容。