中醫患者報告結局量表研究現狀文獻計量學分析

張舒琪，朱彥，姚克宇，孫函，劉麗紅

中國中醫科學院中醫藥信息研究所，北京 100700

患者報告結局（patient reported outcome，PRO）是指直接來自患者的任何有關其健康狀況和治療效果的報告，無需臨床醫生或其他人的解釋[1]。近年來，現代醫學對患者自我感受測量愈發重視，當前國外針對PRO量表的研究陸續趨于規范及科學化[2]，引起中醫學界的關注。由于中醫注重“天人相應”“以人為本”“形神一體觀”，重視患者生理、心理、社會、環境等不同維度的主觀感受，中醫臨床療效評價符合PRO的內涵，不斷有研究者開始關注PRO在中醫臨床中的應用[3-4]。中醫學者以PRO量表為工具評估患者的健康狀況、功能狀態及治療感受，并以此作為探索評價中醫藥臨床療效的新方法和新手段[5]。

目前，中醫PRO量表相關研究已有不少文獻報道，但未見有研究將相關文獻進行全面整理與統計分析。本研究通過全面收集中醫PRO量表研制相關文獻并對其基本信息進行統計，分析目前中醫PRO量表的研究現狀及存在的問題，并提出相應的思考與建議，以供后續中醫PRO量表研究參考借鑒。

1 資料與方法

1.1 文獻來源與檢索策略

以中國知識資源總庫（CNKI）、中國學術期刊數據庫（萬方數據）、中國生物醫學文獻數據庫（CBM）、PubMed、Embase及Web of Science數據庫為檢索來源，檢索中醫PRO量表相關研究的中英文期刊及會議論文。檢索時限均從建庫至2023年1月31日。

檢索詞包括中文主題詞“中醫患者報告結局”“中醫患者臨床結局”“中醫PRO”“病人報告”“報告結局”“量表”“問卷”；英文檢索詞“TCM”“patientreported outcomes”“PRO”“scale”。

1.2 文獻篩選標準

納入標準：①發表于國內外學術期刊會議論文集；②研究內容為中醫PRO量表，凡符合下列任一條者均界定為中醫PRO量表：文獻明確描述量表的研制目的為可報告中醫患者臨床結局；或雖未明確說明研制目的，但文獻結論描述有關“可用于患者臨床結局評價”；或雖未明確說明研制目的，但在中醫理論指導下構建或條目來源之一為中醫文獻的患者報告結局量表；③文獻內容至少涉及以下之一：量表理論框架構建、條目產生及篩選或量表測量特性考評。

排除標準：①碩博士學位論文；②綜述類、文摘類文獻；③重復發表文獻僅保留1篇；④與中醫生活質量量表或中醫證候量表等研制相關，但與中醫PRO無關的中醫療效評價量表相關文獻。

1.3 規范數據

由于量表研制是一個循序漸進的過程，在文獻調研過程中發現同一個量表可被多篇文獻報告其各個階段的研制結果，根據量表的名稱、文獻作者和文獻描述，將研制同一量表的不同文獻合并歸類并進行數據提取。

1.4 數據分析

下載文獻全文并逐篇閱讀，提取量表相關數據元素，包括量表名稱、作者、文獻發表年份、疾病種類、條目池構建方法、條目篩選方法、量表維度及條目數量、量表信效度、反應度及可行性等，對抽取出的數據進行規范化處理。由2人通過查閱原文遵循統一規范進行數據抽取，如有分歧則由第3人加入討論，以3人中2人意見一致為準。核對無誤后基于提取出的數據進行統計分析。

2 結果

2.1 文獻檢索結果

CNKI、萬方數據、CBM分別檢索到1 283、732、162篇文獻，PubMed、Embase及Web of Science數據庫未檢索到符合納入標準的相關文獻。通過閱讀篇名、摘要和全文進行文獻篩選，最終共有88篇文獻符合標準，納入文獻篩選流程見圖1。

圖1 納入文獻篩選流程

2.2 發文量分布

從建庫至2023年1月為止，共有88篇中醫PRO量表研究文獻，其中2012年和2017年發表文獻數量最多，各有12篇文獻，具體發文趨勢見圖2。

圖2 88篇中醫PRO量表研究文獻發文時間分布

2.3 量表元素

納入的88篇研究文獻中共包含50個中醫PRO量表，其基本元素包括量表名稱、作者、發表年份、疾病種類等信息見表1。

表1 88篇中醫PRO研究文獻量表基本元素

2.4 疾病種類

中醫PRO量表涉及疾病較為廣泛，共涉及9個疾病系統，前5位分別是消化系統（11個）、呼吸系統（9個）、神經系統（7個）、內分泌系統（6個）、循環系統（5個），提示消化系統及呼吸系統疾病領域的中醫PRO量表研究較受關注。

2.5 量表開發

2.5.1 維度設置

50個量表中，設置為4個維度的量表最多，有22個；其次是3個維度，有12個。50個量表中，有25個量表均包含生理、心理、社會3個基礎維度，除此3個維度外，量表還會設置獨立性/環境/治療/滿意度等維度；有9個量表設置了中醫特色維度，見表2。

表2 9個中醫PRO量表名稱及其中醫特色維度

2.5.2 條目池構建

50個量表中，條目數設置為30～40個的量表數最多，有16個，所有量表中均包含具有中醫特色的條目，均介紹了條目池的構建方法，其中32個量表采用了專家咨詢法，32個量表采用了文獻研究法，30個量表采用了訪談法，提示這3種方法為目前中醫PRO量表條目池構建的主流研究方法，見圖3。同時我們發現有15個量表同時采用了這3種方法，而單純只使用某一種方法的研究較少，說明條目池的構建采用多種方法結合更具有可靠性。

圖3 50個中醫PRO量表條目池構建方法

2.5.3 條目篩選

本次研究收集到的50個量表中，39個量表涉及條目篩選。量表條目篩選方法包含主觀和客觀方法，主觀方法主要是德爾菲法，客觀方法為統計學方法，主要有包括離散趨勢法、區分度分析法、相關系數法、克朗巴赫系數法、因子分析法、系統聚類法、判別分析法等。采用主觀和客觀方法相結合的量表9個，單純采用德爾菲法的量表10個，單純運用客觀方法的量表24個。

2.6 量表測評

50個量表中，27個量表進行了信度測評，24個量表進行了效度測評，9個量表進行了反應度測評，16個量表進行了可行性測評。

2.6.1 信度測評

信度是衡量量表內部一致性的重要指標。進行了信度測評的27個量表主要采用克朗巴赫系數、分半信度、重測信度及內在信度等方法。使用前3位的分別是克朗巴赫系數（25個）、分半信度（18個）、重測信度（4個）。提示克朗巴赫系數和分半信度2種方法在信度測評上最受歡迎，而同時使用以上3種信度測評方法的量表只有2個，說明量表研制的信度測評還不夠全面完善，仍需改進。

2.6.2 效度測評

效度是指測量的結果能反映所考察內容的程度，測量結果與要考察的內容越吻合，效度越高；反之效度越低。進行效度測評的24個量表中，23個進行了結構效度檢驗，其次是內容效度（13個）、區分效度（8個）。此外，還有少數量表涉及標準效度和表面效度。

2.6.3 反應度測評

反應度是評價量表是否能區別治療前后受試者療效差別的方法。50個量表中只有9個進行了反應度測評，說明量表反應度測評還不夠全面普及，仍需改進。

2.6.4 可行性測評

50個量表中只有16個統計了量表的回收率和完成率，完成了可行性測評，說明在可行性測評方面較為薄弱，仍需加強。

3 討論

中醫藥在改善臨床癥狀和患者的痛苦與不適方面有著獨特優勢，但是傳統療效評價主觀性較強，定性指標多于定量指標，軟指標的測量尺度欠明確，缺乏統一標準，不足以準確反映中醫臨床療效。從量化軟指標入手，中醫PRO量表是一個結合了中醫理論及特色的良好指標[15]。PRO量表與中醫問診的作用相似，都注重從患者的角度出發，也與中醫學的主要思想一致，而規范、標準、科學性極強的PRO量表可以更好地彌補中醫問診在量化方面的不足，為中醫診斷和療效評價提供新的途徑[16-17]。

3.1 總體情況分析

綜合以上統計分析，就中醫PRO量表研究文獻的發表時間而言，該研究起步于2008年前后，隨著研究的愈發深入，相關研究熱度目前處于大幅上升階段。中醫PRO量表涉及消化系統、呼吸系統等多個系統，其中，有關消化系統的中醫PRO量表研究關注度相對較高，如國內已經研制出中醫脾胃系疾病PRO量表[18]、脾胃系疾病PRO量表之腸易激綜合征子量表[16，19]、脾胃系疾病PRO量表之胃食管病模塊[17，20]等與消化系統相關的較為成熟的量表。

就量表開發情況而言，在維度設置中，設置為3～4個維度的量表數量最多（34個），較多量表都設置為生理、心理、社會3個維度；50個量表中9個量表設置了其獨有的中醫特色維度；設置為30～40個條目的量表數量最多（16個）；一般來說，量表設置的維度及條目針對于不同的病證而定。專家咨詢法、文獻研究法及訪談法3種方法是目前構建量表條目池所運用的主流研究方法；在量表條目篩選過程中，多數研究主要運用客觀方法，較少運用主觀方法（即德爾菲法）。

就量表測評情況而言，50個量表中，只有27個量表進行了信度測評，24個量表進行了效度測評，9個量表進行了反應度測評，16個量表進行了可行性測評，提示中醫PRO量表的測評還待進一步完善。

就文獻報告內容的完整度而言，只有27個量表詳細介紹了其研制方法及完整的量表維度及條目，如由何慶勇等[15，21-23]研制的基于冠心病心絞痛PRO評價量表，其完整度高，研制流程規范，且進行了完整的條目池構建、條目篩選及信效度測評等環節，研制成熟并已投入使用。仍有50%左右的量表未詳細介紹完整的研制流程，提示針對中醫PRO量表研究的規范性及完整性還需進一步提高。

3.2 研制過程中存在的問題

目前，國內的PRO量表多數直接由翻譯國外量表得來并直接應用于中醫藥的現代臨床療效評價中，無法完全反映中醫藥的臨床療效[15]。在已發表的中醫PRO量表中，有關中醫特色維度的設置較少，條目池良莠不齊，且在信度、效度、反應度及可行性考評方面的完成度均有待加強。中醫PRO量表的評估缺乏統一的標準和規范，導致不同研究中的量表可能存在差異，難以對中醫治療效果進行比較和評估。

部分發達國家已將PRO量表應用于臨床試驗、衛生政策的制定、衛生資源效益的評價等，并影響著衛生資源配置與利用的決策[4]。而中醫PRO量表仍缺少國內外的一致認可，只有極少數的中醫PRO量表被應用于疾病治療的指南共識里[24]，大多數中醫PRO量表并未在國內臨床廣泛運用，不具有代表性和權威性；且量表研制過程的完整度和規范度等還有較大提升空間。

3.3 中醫PRO量表研制建議

中醫PRO量表構建，應在對國內外PRO量表現有研究基礎上，從多個角度進行量表的設計，結合傳統中醫辨證施治、整體觀的經典理論進行維度設置及條目池建立，其內容和范圍也需進一步拓展和完善，并建立標準化的研究方法。

需進一步完善中醫PRO量表的測評體系，在初量表形成之后，開展小樣本的預調查，初步評價量表的可理解性、可操作性及信效度，根據量表的初步評價結果，修訂完善量表，再進一步開展調查，最后形成終量表[25]。

此外，需強化對成熟PRO量表研制經驗的學習，進一步加大對中醫PRO量表的研發力度和控制量表研制的質量，規范研制步驟，重視量表的信效度測評。篩選條目之前應首先明確測量目標的概念，充分重視患者的主觀感受，擴大量表的臨床調查區域，量表調查的例數也應達到一定數量，量表維度及條目應根據中醫特色病證進行設置，以提高中醫PRO量表研制的水平。

值得注意的是，在量表研制過程中需要注重專家尤其是中醫臨床專家的指導作用，如成立由中醫臨床專家參加的議題小組和核心小組。因PRO量表適用于中醫療效評價，是對中醫軟指標進行量化的工具[22]，而中醫軟指標具有主觀性、非線性、多維性等特點，因而量表的建立必須符合中醫軟指標自身的特性，參考中醫臨床專家的指導，以使量表不偏離中醫特性[26]。

綜上所述，盡管國內已經有部分學者開始將PRO量表應用于中醫臨床療效評價，如冠心病心絞痛PRO量表[15]等，由于起步較晚，與已經成熟應用的臨床PRO量表相比，中醫PRO量表的研制仍存在著諸多問題與不足，需要研究者們繼續深耕，依照PRO量表研制規則、遵循國際量表研制的規范化步驟，著重突出中醫理論特點，選擇有利于突顯中醫自身治療特色與療效優勢的評價指標，開發出適合國人的高質量的具有中醫特色的PRO量表[27]，構建完善中醫診斷與療效評價體系，為我國中醫臨床療效的合理評價及中醫藥學術發展作出更重要的貢獻。

此外，本次研究僅依據公開發表的文獻進行分析，未收集在研課題及暫未發表的量表相關研究，部分有關量表研制的文獻由于未涉及量表理論框架構建、條目產生及篩選或量表測量特性考評等而未被納入，故本次文獻分析難免存在疏漏。